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RHEACELL GmbH & Co. KG Im Neuenheimer Feld 517 69120 Heidelberg, Germany https://www.rheacell.com
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RHEACELL 三项针对慢性不愈伤口及不可治愈疾病的干细胞临床试验取得突破性进展

(PresseBox) (Heidelberg, )
慢性疾病不仅破坏患者的健康系统,还影响患者的生活质量。仅仅在德国,大约有40%的人口患有至少一种慢性疾病。严重的包括:糖尿病足溃疡(DFU)﹑慢性静脉溃疡(CVU)及营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)。当中营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)为遗传基因缺陷疾病。迄今为止,仍未有医疗方法。

海德堡的生物制药公司利用高纯度ABCB5阳性间充质干细胞治疗这三种疾病。临床试验进展顺利,为患者带来治疗希望。

糖尿病足溃疡(DFU)及慢性静脉溃疡(CVU)的患者腿上常常带有伤口,且多年不能愈合。这些不能愈合的伤口使患者疼痛﹑行动不便。伤口不愈合亦增加感染风险,对患者身心造成极大困扰。临床试验的突破性进展,可望为患者的生活质量带来极大的改善。

这三种疾病中,最严重的是营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)。此为遗传基因缺陷疾病。受影响的人们被称为“蝴蝶宝贝”,因为他们的皮肤像蝴蝶的翅膀一样脆弱。即使是最轻微的摩擦或压力也会导致皮肤脱落﹑起泡和溃疡,有时甚至造成无法治愈的伤口。严重情况可致婴儿早期死亡。

在这三项的临床试验中,RHEACELL已成功证明ABCB5阳性间充质干细胞(ABCB5 + MSC)的功效和安全性。

三项均为IIa阶段多中心临床试验。其中糖尿病足溃疡(DFU)及慢性静脉溃疡(CVU)的研究在德国与多家医院合作进行。营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)的研究则在全球各地,包括美国,英国,奥地利,法国,意大利和德国进行。


RHEACELL 首席执行官Dr. Christoph Ganss 对试验有如此正面的结果表示振奋:“在这些临床试验中,成功地表明高纯度ABCB5阳性的间充质干细胞与免疫系统发生局部相互作用,从而使慢性不愈伤口愈合。在临床试验过程中,大约80%患者的伤口平均愈合了72% - 82%,某些患者的伤口甚至完全愈合。”


营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)的临床试验也显示出积极的结果:由于ABCB5阳性间充质干细胞独特的抗炎作用,干细胞疗法能够显着降低疾病活动性,改善局部伤口状况,从而显着改善患者的总体疾病状况。

临床试验所採用的ABCB5阳性间充质干细胞由TICEBA以专利技术生产而成。通过这项专利技术,高纯度的干细胞可以大量繁殖和分离,从而作为高纯度,均质的细胞治疗药物。而用这项专行技术生产出来的干细胞称为(H.F.M干细胞,高效能干细胞)。 ABCB5 阳性间充质干细胞被归类为新型细胞治疗品(ATMP),根据《德国药品法》(AMG)§13第1条在GMP控制下生产。


在证明干细胞的安全性和有效性后,RHEACELL将开展下一阶段的试验,此阶段试验将涉及更多患者数据,以开发干细胞药物。以上研究的最终结果有望在未来几周内发布。

德国维尔茨堡大学医学院负责研究治疗糖尿病足溃疡(DFU)及慢性静脉溃疡(CVU)的医生A. Kerstan 表示:“患有慢性不愈伤口的病人长期忍受伤口疼痛﹑行动不便。这些患者需要的是在可靠的科学基础上开发和验证的新疗法。干细胞可以为这些患者带来至关重要的改变。 这些研究结果可望为患者带来希望,让患者重拾正常无痛的生活。我们应该抓住这良机。”

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RHEACELL GmbH & Co. KG

RHEACELL致力于基于ABCB5+间充质干细胞技术为平台的药物开发。该研究项目的核心目标是寻找出创新疗法,并通过临床研究将其核实。最终用有效并可行的治疗方案,为现阶段无法治愈或治疗方式受限的疾病提供新选择。

RHEACELL 持有波士顿儿童医院及美国哈佛大学医学院的多项独家专利,并以此为开发干细胞药物的基石。作为RHEACELL的科学顾问Prof. Dr. Markus Frank,除担任哈佛医学院儿科和皮肤病学教授外,亦是长期从事干细胞研究工作的专家。

RHEACELL 从事着多项国内及国际认可的临床研究。在欧盟,用于大疱性表皮松解症(RDEB)及角膜缘干细胞缺乏症(LSCD)的药物已获得欧盟药品管理局(EMA)孤儿药(针对罕见疾病的药物)的地位;在美国食品和药物管理局(FDA),上述两种药物除作为孤儿药以外,更进入"快速通道",加速其审批及处理流程。

RHEACELL是Müller Holding和TICEBA的合资公司。 RHEACELL开发研究计划获得Müller Holding 六千万欧元资本以及TICEBA的科学,专利技术和监管专业知识支持。

RHEACELL当前正积极寻找投资者或合作伙伴,为下一个的临床试验开发作准备,目标是取得市场许可,将药物带入市场

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