海德堡的生物制药公司利用高纯度ABCB5阳性间充质干细胞治疗这三种疾病。临床试验进展顺利,为患者带来治疗希望。
糖尿病足溃疡(DFU)及慢性静脉溃疡(CVU)的患者腿上常常带有伤口,且多年不能愈合。这些不能愈合的伤口使患者疼痛﹑行动不便。伤口不愈合亦增加感染风险,对患者身心造成极大困扰。临床试验的突破性进展,可望为患者的生活质量带来极大的改善。
这三种疾病中,最严重的是营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)。此为遗传基因缺陷疾病。受影响的人们被称为“蝴蝶宝贝”,因为他们的皮肤像蝴蝶的翅膀一样脆弱。即使是最轻微的摩擦或压力也会导致皮肤脱落﹑起泡和溃疡,有时甚至造成无法治愈的伤口。严重情况可致婴儿早期死亡。
在这三项的临床试验中,RHEACELL已成功证明ABCB5阳性间充质干细胞(ABCB5 + MSC)的功效和安全性。
三项均为IIa阶段多中心临床试验。其中糖尿病足溃疡(DFU)及慢性静脉溃疡(CVU)的研究在德国与多家医院合作进行。营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)的研究则在全球各地,包括美国,英国,奥地利,法国,意大利和德国进行。
RHEACELL 首席执行官Dr. Christoph Ganss 对试验有如此正面的结果表示振奋:“在这些临床试验中,成功地表明高纯度ABCB5阳性的间充质干细胞与免疫系统发生局部相互作用,从而使慢性不愈伤口愈合。在临床试验过程中,大约80%患者的伤口平均愈合了72% - 82%,某些患者的伤口甚至完全愈合。”
营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)的临床试验也显示出积极的结果:由于ABCB5阳性间充质干细胞独特的抗炎作用,干细胞疗法能够显着降低疾病活动性,改善局部伤口状况,从而显着改善患者的总体疾病状况。
临床试验所採用的ABCB5阳性间充质干细胞由TICEBA以专利技术生产而成。通过这项专利技术,高纯度的干细胞可以大量繁殖和分离,从而作为高纯度,均质的细胞治疗药物。而用这项专行技术生产出来的干细胞称为(H.F.M干细胞,高效能干细胞)。 ABCB5 阳性间充质干细胞被归类为新型细胞治疗品(ATMP),根据《德国药品法》(AMG)§13第1条在GMP控制下生产。
在证明干细胞的安全性和有效性后,RHEACELL将开展下一阶段的试验,此阶段试验将涉及更多患者数据,以开发干细胞药物。以上研究的最终结果有望在未来几周内发布。
德国维尔茨堡大学医学院负责研究治疗糖尿病足溃疡(DFU)及慢性静脉溃疡(CVU)的医生A. Kerstan 表示:“患有慢性不愈伤口的病人长期忍受伤口疼痛﹑行动不便。这些患者需要的是在可靠的科学基础上开发和验证的新疗法。干细胞可以为这些患者带来至关重要的改变。 这些研究结果可望为患者带来希望,让患者重拾正常无痛的生活。我们应该抓住这良机。”