极罕见的疾病, 到目前为止仍没有任何治疗药物： 大疱性表皮松解症(EB) ，亦称为蝴蝶病。全球约有50万人患有这种严重的先天性皮肤病。受影响的人们被称为“蝴蝶宝贝”，因为他们的皮肤像蝴蝶的翅膀一样脆弱。即使是最轻微的摩擦或压力也会导致皮肤脱落﹑起泡和溃疡，有时甚至造成无法治愈的伤口。严重情况可致婴儿早期死亡。
德国干细胞治疗研究公司RHEACELL顺利完成了一项利用干细胞治疗此疾病的IIa临床试验，为患者带来新希望。
此临床试验在全球各地，包括美国，英国，奥地利，法国，意大利和德国进行，该试验已获得美国食品药品管理局（FDA）和其他个别国家监管部门的批准。该试验也获得了孤儿药地位（罕见疾病的药品）。
IIa期研究的目的是研究同种异体ABCB5阳性间充质干细胞（ABCB5 + MSC）在营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者中的效用和安全性。由于ABCB5阳性间充质干细胞独特的抗炎作用，干细胞疗法能够显着降低疾病活动性，改善局部伤口状况，从而显着改善患者的总体疾病状况。
该临床试验在全球多国进行。在证明干细胞的有效性和良好的耐受性之后，现在将获得的数据用于进一步开发药物。
最后阶段试验已在准备中, 到时将涉及更多的参与患者。若中期结果令人满意，甚至可以向欧洲药品管理局（EMA）申请早期的欧洲市场批准。
美国明尼苏达大学医学院院长，营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）专家Jakub Tolar教授指出：“与iscorEB的临床价值相比，用ABCB5阳性间充质干细胞治疗营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）令患者病情改善了１８％，结果令人鼓舞。对于患有这种破坏性疾病的患者，这结果具有长期的疗效潜能。”
临床试验所用的ABCB5阳性间充质干细胞作由TICEBA以专利技术生产出来。通过这项专利技术，高纯度的干细胞可以大量繁殖﹑分离，从而作为高纯度，均质的细胞治疗药物。而用这项专行技术生产出来的干细胞称为（H.F.M干细胞，高效能干细胞）。 ABCB5 阳性间充质干细胞被归类为新型细胞治疗品（ATMP），根据《德国药品法》（AMG）§13第1条在GMP控制下生产。
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罕见的"蝴蝶病"治疗现曙光
海德堡生物制药公司顺利完成ABCB5阳性干细胞的IIa临床试验。
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